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AOK kritisiert Privileg von Orphan Drugs

ams-Hintergrund: Beschleunigte Nutzenbewertung

Foto: Arzneitropfen -stq (13.06.19)

07.03.22 (ams). Der AOK-Bundesverband macht sich für eine strengere Nutzenbewertung bei Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen stark, sogenannte Orphan Drugs (englisch orphan, "die Waise"). Viele Menschen, die an seltenen Krankheiten litten, hätten bis zur Diagnose schon viel Leid erfahren. Deshalb bräuchten sie die Gewissheit, dass der Nutzen der verordneten Medikamente auch nachgewiesen sei, erklärt Dr. Carola Reimann, Vorstandsvorsitzende des AOK-Bundesverbandes. Jedoch zeige eine aktuelle Analyse des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG), dass dies nur für jedes zweite Medikament gelte. "Deshalb gehören die Ausnahmeregelungen für Orphan Drugs abgeschafft“, verlangt Reimann.

Der AOK-Chefin zufolge werden Orphan Drugs wegen des hohen Therapiebedarfs oft nur auf Grundlage kleiner oder unvollständiger Studien beschleunigt zugelassen, "obwohl auch bei solchen Medikamenten qualitativ hochwertige Studien nicht immer ausgeschlossen sind“. Außerdem seien sie zunächst von der Nutzenbewertung befreit. Seit 2011 regelt das Arzneimittelmarkt-Neuordnungsgesetz (AMNOG) die frühe Nutzenbewertung. Der Hersteller muss mittels Studien nachweisen, dass sein Präparat gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie einen Zusatznutzen hat. Da wegen der Seltenheit der Erkrankungen die Entwicklung von Orphan Drugs für die Hersteller mit einem höheren finanziellen Risiko verbunden ist, gilt der Zusatznutzen hier bereits mit der Zulassung als belegt. Das AMNOG-Verfahren greift erst, sobald diese Arzneimittel einen Jahresumsatz von mehr als 50 Millionen Euro erzielen. "Die beschleunigte Zulassung führt jedoch dazu, dass wir wenig über die Sicherheit und Wirksamkeit dieser Wirkstoffe wissen“, kritisiert Reimann.

Laut Bundesgesundheitsministerium gilt in der EU eine Krankheit als selten, wenn nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen EU-weit von ihr betroffen sind. Hierzulande leiden demnach schätzungsweise vier Millionen Menschen an einer seltenen Erkrankung, in der EU etwa 30 Millionen; rund 6.000 seltene Erkrankungen sind bekannt. Die Präparate sind in der Regel extrem hochpreisig. Ein Beispiel dafür ist etwa das Medikament Zolgensma, ein Gentherapeutikum zur Behandlung einer seltenen Muskelkrankheit, das mit Therapiekosten von rund zwei Millionen Dollar 2019 als das teuerste Medikament der Welt Schlagzeilen machte.

Hochpreisigen Arzneimittel belasten Solidargemeinschaft

Auch das IQWiG betont die Rolle der Orphan Drugs als Kostentreiber in der gesetzlichen Krankenversicherung, besonders für sehr spezielle Krebsarten, und verweist auf den Arzneimittel-Kompass 2021 des Wissenschaftlichen Instituts der AOK (WIdO). Demnach hatten Orphan Drugs in Deutschland im Jahr 2020 am Gesamtmarkt einen Versorgungsanteil nach verordneten Tagesdosen von 0,06 Prozent, aber einen Kostenanteil von 11,6 Prozent an den gesamten Arzneimittelausgaben. "Die Fehlsteuerung wirkt sich zum einen negativ auf Patientenversorgung und Patientensicherheit aus und sorgt zum anderen für erhebliche Mehrausgaben“, erläutert Reimann. "Denn diese hochpreisigen Arzneimittel für seltene Erkrankungen werden eben nicht selten eingesetzt, sondern immer häufiger und belasten die Solidargemeinschaft. Das muss sich ändern, denn faire Arzneimittelpreise sind eine grundlegende Voraussetzung für ein nachhaltiges Gesundheitssystem."

Für seine Studie untersuchte das IQWIG nach eigenen Angaben bei allen 41 Orphan Drugs, die seit 2011 die 50-Millionen-Euro-Umsatzschwelle überschritten, ob sich der unterstellte Zusatznutzen bestätigte und die Bevorzugung gerechtfertigt war. In 54 Prozent der Fälle konnte demnach kein Zusatznutzen belegt werden. Zehn Jahre nach Inkrafttreten des AMNOG sei es Zeit, das Privileg für Orphan Drugs abzuschaffen, bilanziert IQWIG-Chef Jürgen Windeler.


Zum ams-Politik 03/22


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