Nach der Definition des Arzneimittelgesetzes (AMG) sind Arzneimittel insbesondere Stoffe und Zubereitungen aus Stoffen, die dazu dienen, durch Anwendung bei Mensch oder Tier Krankheiten, Leiden, Körperschäden oder Beschwerden zu heilen, zu lindern, zu verhüten oder zu erkennen sowie Stoffe, die der Diagnose dienen oder seelische Zustände beeinflussen. Der Arzneimittelbegriff der gesetzlichen Krankenversicherung umfasst dagegen auch Mittel, die nicht unter die Definition des AMG fallen.

Die Arzneimittel werden nach ihrem Vertriebsweg in vier Gruppen eingeteilt:

• OTC-Arzneimittel (frei verkäuflich auch außerhalb von Apotheken),
• apothekenpflichtige Arzneimittel, die nur in Apotheken, aber ohne ärztliche Verordnung erhältlich sind,
• verschreibungspflichtige Arzneimittel, die in den Apotheken nur auf ärztliche Verordnung abgegeben werden,
• Betäubungsmittel, die einer besonderen Verordnung benötigen und nur in einer Apotheke erhältlich sind.

Fast alle Präparate bedürfen einer Arzneimittelzulassung.

Nach dem Leistungskatalog der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) haben Versicherte grundsätzlich Anspruch auf die Versorgung mit apothekenpflichtigen Arzneimitteln, sofern kein Ausschluss von Arzneimitteln vorliegt. Einzelheiten, auch zur ausnahmsweisen Verordnung, hat der Gemeinsame Bundesausschuss in Richtlinien festgelegt. Für Arzneimittel, für die ein Festbetrag festgesetzt ist, werden die Kosten bis zu dieser Höhe übernommen. Das GKV-Wettbewerbsstärkungsgesetz sieht für Arzneimittel, die nicht in eine Festbetragsgruppe einzubeziehen sind, Höchstbeträge vor. Diese sind grundsätzlich nach einer Kosten-Nutzen-Bewertung durch das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen vom GKV-Spitzenverband festzusetzen.
Mit dem Arzneimittelmarkt-Neuordnungsgesetz wurde 2011 eine "schnelle Nutzenbewertung" für neue Arzneimittel eingeführt. Ergibt sich daraus ein Zusatznutzen, handeln Kassen und Hersteller einen angemessenen Preis dafür aus. Ergibt die Nutzenanalyse keinen Zusatznutzen, wird das Medikament als Analog- oder Me-Too-Präparat in Festbetragsgruppen eingestuft. Medikamente gegen seltene Erkrankungen (Orphan drugs) sind von der schnellen Nutzenbewertung ausgenommen, wenn der GKV-Umsatz jeweils unter 50 Millionen Euro liegt.

Generika, Positivliste, Verschreibungspflicht